Tratamiento HHT

Designado un nuevo medicamento huérfano para VHL

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el propranolol como nuevo medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Von Hippel-Lindau. Esta designación se ha conseguido gracias a las investigaciones preclínicas de la U707 CIBERER que lidera la Dra. Luisa Botella en el Centro de Investigaciones Biológicas (CSIC) con la colaboración de la Alianza Española de Familias de Von Hippel-Lindau. El CSIC es el sponsor de este medicamento.

El propranolol es un fármaco de reposicionamiento para su uso en von Hippel-Lindau ya utilizado para otras enfermedades. Por tanto, se conoce su perfil de seguridad y efectos secundarios.

La U707 CIBERER cuenta con tres designaciones de medicamentos huérfanos, ya que a la que acaba de conseguir se suman dos anteriores para la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT), en las que colaboró con la asociación de pacientes HHT España. «La colaboración con las asociaciones para conseguir estas designaciones confirma nuestra vocación por los pacientes con enfermedades raras», destaca la Dra. Botella.

*Leer más sobre VHL en el siguiente enlace.

VHL en Orphanet

*Noticia original en el siguiente enlace:

Designado un nuevo medicamento huérfano para VHL

VHL

Noticias relacionadas

Síguenos en Facebook

1 day ago

HHT España
Navigating pregnancy can be complex, especially with HHT. That is why we are bringing an important webinar directly to you, featuring leading experts and patient representatives from the HHT community. You will learn everything from pregnancy changes to specific HHT risks and care. This is your chance to gain vital insight into the management of HHT during pregnancy. Join us on📆 17 April, 2024🕠 17:00 PM CEST🌐 OnlineRegister now! 👉https://bit.ly/3xaL5fI #HHTAwareness #raredisease #pregnancy #healthypregnancy #WebinarAlert Oslers/HHT Sverige HHT España HHT Ireland Associazione Italiana HHT Onilde Carini APS HHT Onlus HHT- Osler foreningen Norge ROW / HHT Nederland HHT Europe Amro France HHT HHT Morbus Osler Selbsthilfe e.V. HHT SWISS @followers ... See MoreSee Less
Ver en Facebook

7 days ago

HHT España
🎉This #FeatureFriday, we're shining the spotlight on an expert in the field of Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT), Dr. Sophie Dupuis Girod. As the chair of our HHT Working Group and a key investigator in the ongoing SAIPAN trial, Dr. Dupuis Girod's expertise is driving crucial advancements in HHT research, offering hope and new possibilities to families and patients with HHT.Learn more about HHT WG 👉 bit.ly/3PVmGl1Oslers/HHT Sverige HHT España HHT Ireland HHT Morbus Osler Selbsthilfe e.V. HHT Onlus HHT- Osler foreningen Norge Amro France HHT ROW / HHT Nederland Associazione Italiana HHT Onilde Carini APS ... See MoreSee Less
Ver en Facebook

1 week ago

HHT España
Hoy participaremos en el Foro sobre enfermedades raras en Euskadi organizado por Federación Española de Enfermedades Raras y tendremos la oportunidad de escuchar a los expertos sobre desafíos y oportunidades actuales para el acceso de tratamientos a enfermedades minoritarias. Intervendrán la representante de FEDER Euskadi Doña Juana María Sáenz, el Dr. Agustín Martínez, jefe del servicio de Medicina Interna de la OSI Ezkerraldea Enkarterri Cruces ESI , la Dra. Leticia Ceberio, especialista de Medicina Interna de la misma OSI y el Dr. Álvaro Hidalgo, codirector del grupo de investigación en Economía de la Salud y Gestión Sanitaria de la Universidad de Castilla-La Mancha. Así mismo, se hablará sobre digitalización y humanización como motor de la transformación del sistema sanitario vasco. Con las intervenciones de D.Iñaki Gutiérrez, director de Innovación Organizativa y de Gestión BIOEF, D. Alfredo Alday, tecnólogo social experto en consultoría y diseño de sistemas de interoperabilidad sociosanitaria, Doña Edurne Ormaetxebarria directora de la OSI Ezkerraldea-Enkarterri-Cruces. Finalizará con una exposición sobre los síntomas sin explicación médica, una explicación rara para algo muy frecuente que correrá a cargo del Dr. Arturo Goikoetxea, neurólogo del equipo GoiGrup. ... See MoreSee Less
Ver en Facebook