Tratamiento HHT

Designado un nuevo medicamento huérfano para VHL

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el propranolol como nuevo medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Von Hippel-Lindau. Esta designación se ha conseguido gracias a las investigaciones preclínicas de la U707 CIBERER que lidera la Dra. Luisa Botella en el Centro de Investigaciones Biológicas (CSIC) con la colaboración de la Alianza Española de Familias de Von Hippel-Lindau. El CSIC es el sponsor de este medicamento.

El propranolol es un fármaco de reposicionamiento para su uso en von Hippel-Lindau ya utilizado para otras enfermedades. Por tanto, se conoce su perfil de seguridad y efectos secundarios.

La U707 CIBERER cuenta con tres designaciones de medicamentos huérfanos, ya que a la que acaba de conseguir se suman dos anteriores para la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT), en las que colaboró con la asociación de pacientes HHT España. «La colaboración con las asociaciones para conseguir estas designaciones confirma nuestra vocación por los pacientes con enfermedades raras», destaca la Dra. Botella.

*Leer más sobre VHL en el siguiente enlace.

VHL en Orphanet

*Noticia original en el siguiente enlace:

Designado un nuevo medicamento huérfano para VHL

VHL

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Nuestra compañera de la Junta Directiva y vocal Neus Vallés acudió ayer a las II Jornadas sobre EERR de la XUEC en el auditorio del Parc Taulí con un gran éxito de participación. La bienvenida ha corrido a cargo de la Gerente de Procesos Integrados de Salud, del Servicio Catalán de la Salud (CatSalut), Assumpta Ricart, y la directora Asistencial y de Servicios Transversales del Parque Taulí, Rocío Cebrián.Assumpta Ricart ha insistido en el esfuerzo del CatSalut “para mejorar el manejo de estas enfermedades” desde la edad pediátrica hasta la adulta. Y ha reconocido que los anticipos conseguidos en las redes de enfermedades minoritarias han sido gracias a la colaboración de los centros asistenciales y el Departament de Salut. Por su parte, la Dra. Rocío Cebrián ha asegurado que el Parc Taulí “apuesta decididamente por mejorar la atención de las personas con enfermedades minoritarias potenciando su investigación y con una atención multidisciplinar, haciendo una buena transición de la edad pediátrica a la adulta.La Jornada ha estado dividida en tres bloques: Mesa redonda con las asociaciones de pacientes, moderada por el dr. Tarek Carlos Salman del Hospital del Mar y el dr. Albert Selva, del Hospital Vall d'Hebron. Donde se ha expuesto la visión del paciente después de 12 meses en la Red de Unidades de Expertos a Clínica (XUEC) y cómo se pueden ayudar mutuamente la XUEC y las asociaciones de pacientes. Información sobre la XUEC, moderada por la Dra. Begoña Marí, especialista del Parc Taulí, y el dr. Ivan Castellví, del Hospital Universitario Santa Creu y Sant Pau. Se ha explicado cómo se puede acceder y las doctoras Carmen Pilar Simeon, Hospital Vall d'Hebron, y Judith Sánchez, del Parc Taulí, han explicado el protocolo de esclerodermia en pacientes adultos y en pacientes pediátricos. Exposición de casos clínicos, moderado por el dr. Jordi Antón, Hospital San Juan de Dios, o el dr. Javier Narváez, Hospital Universitario Bellvitge. La Dra. Vera Ortiz, Hospital General de Granollers, ha explicado un caso de esclerodermia de difícil manejo. Y la Dra. Andrea Zacarías, Hospital San Juan de Dios y Hospital Clínic, ha expuesto la transición de la edad pediátrica a la adulta.La II Jornada de la XUEC ha finalizado con el turno de preguntas y conclusiones del Dr. Jordi Gratacós y el Dr. Ricard Cervera, que ha tomado el relevo en la coordinación de la XUEC en una jornada avalada por elEuropean Reference Networks (ERN ReCONNET). ... See MoreSee Less
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