Eurordis, la asociación europea de enfermedades raras, a la que pertenecemos desde Diciembre del 2007, expone puntos muy importantes en su boletín de Abril.

Editorial

Yann Le Cam, director ejecutivo de Eurordis

EURORDIS, un movimiento de pacientes de enfermedades raras tiene ahora raíces en toda Europa, con 330 asociaciones de pacientes en 37 países y 180 voluntarios que fielmente contribuyen con nuestra misión. Ahora tenemos una voz común y esta voz es escuchada. Esta voz común es el resultado de un proceso democrático arraigado en el movimiento de base. Esto es algo muy valioso. Este movimiento es un ejercicio de democracia, una organización social que tiene como objetivo alcanzar un mayor nivel de sensibilización y responsabilidad ciudadana, tanto a nivel colectivo como individual. Parte de esta responsabilidad es decir lo que, desde la perspectiva del paciente, es bueno y lo que es justo y lo que no lo es.

Eurordis ha tratado y seguirá tratando, como la investigación con células madre y terapias, donación de órganos y trasplantes o productos derivados del plasma o la sangre. Del mismo modo, si en política la moralidad de los valores humanos está primero que el dogma sobre las reglas, la organización y el presupuesto, entonces seguro que sería más fácil conciliar la política y la sociedad.

Cuando toca el derecho de los pacientes al acceso a la asistencia y medicamentos huérfanos, los valores esenciales deben estar claros. Tenemos que jugar el papel de concienciar a los ciudadanos de la responsabilidad que tienen sobre estos derechos. La sociedad tiene que hacer más por los que tienen menos. El proporcionar el mismo o igual servicio a todos (igualdad) o dejar la elección según los méritos de cada ciudadano (igualdad horizontal) no proporciona igualdad de acceso a la asistencia sanitaria. La sociedad tiene que dar mejores servicios, mayor protección y un mejor reparto de los recursos para los más vulnerables de la sociedad (igualdad vertical). Como se pone de manifiesto en este boletín, la ausencia o un pobre acceso a la asistencia mata pacientes. Abogar por una igualdad vertical puede salvar vidas.

1.- Celebración del primer día mundial de las enfermedades raras, el pasado 29 de Febrero en toda Europa y fuera de sus fronteras, los grupos de pacientes organizaron cientos de eventos de sensibilización y consiguieron que se oyeran las voces en torno al primer Día Europeo de las Enfermedades Raras. Las celebraciones terminaron con la primera Audiencia en el Parlamento Europeo en Bruselas. Muchas personas de toda Europa y de países tan lejanos como Canadá y Armenia se unieron para conseguir que éste fuera en verdad un día raro para gente muy especial. ¿La siguiente cita? ¡El 28 de febrero de 2009!

2. Propuesta de una Directiva de la UE de Donación de Órganos y trasplantes: una esperanza renovada para los pacientes de enfermedades raras

 A finales de 2008 se espera que se presente una propuesta para una Plan de Acción de la UE y una Directiva de Donación de Órganos y Transplantes. Esto podría suponer una esperanza renovada para una multitud de pacientes de enfermedades raras cuyas vidas dependen de un transplante y quienes se beneficiarían de la disponibilidad, accesibilidad, calidad y seguridad de los órganos donados. Recordemos que en la HHT se hace necesario el transplante de hígado en casos de afectación hepática grave.

3. Aparece la lista completa. de medicamentos huérfanos existentes en la actualidad para tratar diversas enfermedades raras

Aclaración, medicamento huérfano es aquel que se usa para una enfermedad rara, como las enfermedades raras afectan a un número muy bajo de pacientes, los medicamentos son huérfanos en el sentido de que no tienen interés comercial para la industria farmacéutica.

La HHT no tiene ningún medicamento huérfano declarado como tal, pues se necesita pasar una serie de normativas y ensayos clínicos. Es posible que se pueda añádir a la lista en un futuro medicamentos como el Tranexámico (Amchafibrín) y el Raloxifén, investigados en Sierrallana, nuestro centro de referencia, entre otros.

4. La Asamblea general de EURORDIS se celebrará los días 16 y 17 de Mayo en Copenhague.

De las conclusiones que se extraigan, tendremos información puntual.

Además hay dos historias de lucha positiva en dos casos de enfermedades raras. Una la lucha por conseguir un medicamento huérfano extremadamente caro, la otra por aceptar vivir con una enfermedad rara con ilusión y optimismo.