Bibliografía

¿Cuánto vale una vida? Cómo lucharon los pacientes suecos para tener acceso a un medicamento huérfano muy caro (05-08)

En una lucha que se asemeja a la de David y Goliath, la Sociedad MPS Sueca forzó al hospital más grande de Suecia a pagar la sustitución del enzima que salva a los niños que sufren el Síndrome de Hunter. ‘Ha sido un año muy intenso, hemos utilizado todo nuestro tiempo libre para convencer a los políticos que nuestros niños con Hunter tienen el derecho a recibir tratamiento con independencia del coste,’ dice Veronica Hübinette, Presidenta de la Sociedad Sueca MPS.

 ‘Usamos los argumentos de Eurordis y la legislación de los medicamentos huérfanos, junto con las leyes suecas sanitarias y la idea de igualdad de las personas con enfermedades raras. Señalamos los asuntos éticos de poner fin al tratamiento que salva la vida, y ¡realmente nos escucharon!’

La historia empieza en febrero de 2004 cuando el hijo de Veronica Hübinette y otro joven afectado con el síndrome de Hunter participaron en un ensayo clínico para comprobar un nuevo medicamento de sustitución enzimática llamado Elaprase.

 El tratamiento lo pagó la compañía farmacéutica que desarrollaba el medicamento (algo obligatorio cuando se realiza un ensayo clínico). La familia Hübinette tuvo que viajar al Reino Unido todas las semanas para recibir el tratamiento.

Esto duró un año y medio hasta que al fin pudieron continuar con el ensayo en Suecia. El hospital local del condado donde trataban al niño aceptó la responsabilidad del pago de la costosa enzima. El otro chico no tuvo tanta suerte. Había empezado el tratamiento en Alemania en 2004 y le enviaron de nuevo a Suecia en 2005 para continuar el tratamiento en Estocolmo en uno de los mayores hospitales de Suecia.

Por desgracia, cuando terminó el ensayo y se suponía que el hospital debía empezar a pagar la enzima, se negaron alegando que el medicamento era demasiado caro. Afortunadamente la compañía farmacéutica accedió a suministrarle el medicamento sin coste alguno hasta que se resolviera el asunto. Sin embargo, la familia sabía que era una solución temporal y vivían con miedo a que le obligaran a dejar el tratamiento en cualquier momento.

El síndrome de Hunter, también llamado mucopolisacaridosis II, es un error raro innato del metabolismo caracterizado por la producción inadecuada de una enzima, necesaria para degradar ciertos azúcares producidos en el cuerpo.

Los síntomas incluyen retraso del crecimiento, rigidez articular y tosquedad de los rasgos faciales, problemas respiratorios y cardíacos, aumento del hígado y bazo, y en casos severos deficiencias neurológicas. La progresión de los síntomas varía enormemente. Sin embargo, el síndrome de Hunter siempre es progresivo y con el tiempo limitado. Sin embargo, el síndrome de Hunter se puede tratar con la sustitución del enzima, que obtuvo la aprobación como medicamento huérfano por la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos en julio 2006 y por la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) en enero de 2007. Aunque la legislación de medicamentos huérfanos es de aplicación en toda la Unión Europea, el hospital sueco se negó a pagar el medicamento porque era demasiado caro. Es importante saber que enfermedades muy raras suelen implicar medicamentos y tratamientos muy caros, porque hay pocas personas que pueden compartir el gasto de desarrollo del medicamento. En este caso, el posible mercado para este medicamento en Suecia es de 4 personas, y unas 2.000 en el mundo.

‘El hecho de que uno pudiera obtener tratamiento y los otros no, hizo que sintiéramos una injusticia más intolerable,’ explica Veronica Hübinette. ‘Somos 25 familias en Suecia que pertenecemos a la Sociedad Sueca MPS y todos sentimos que podría haber sido uno de nuestros hijos al que le hubieran negado el medicamento. Sabíamos que no podíamos permitir que esto pasara, ¡teníamos que hacer algo!’

La Sociedad Sueca MPS empezó a escribir una gran cantidad de correos electrónicos y a llamar a gente con influencia en política sanitaria, como Comisionarios del Condado y Directores de los Consejos del Condado. Escribieron a todos los servicios de administración de los hospitales a todos los niveles, y también al Ministro de Sanidad y al Director General del Departamento de Sanidad y Servicios Humanos.

Pidieron al médico que había tratado al joven en Alemania que escribiera una carta al hospital sueco, explicando que podría sufrir un deterioro muy rápido si dejaba de tomar el medicamento. Además, la experta nacional en enfermedades MPS, médico del joven, hizo todo lo posible para convencer al hospital de lo importante que era para el chico recibir el tratamiento y escribió diversos artículos al respecto. La asociación estaba en contacto con la Agencia Sueca de Medicamentos y el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP), presidido por un sueco. Ambos pensaban que el hospital debía continuar proporcionando el tratamiento.

Sin embargo no ocurrió nada hasta que un periodista escribió un titular en septiembre que decía: “Hospital interrumpe un caro tratamiento y se niega a pagar el medicamento al paciente más caro de Suecia. El medicamento que trata la mortal enfermedad de Hunters cuesta 1.000.000 euros al año”. Aunque la asociación y la familia habían decidido no llamar a los medios de comunicación porque no querían exponer a los niños, el periodista había conocido la historia por un correo electrónico al Ministerio de Sanidad.

A partir de entonces la campaña tuvo un gran protagonismo en los medios de comunicación en todo el país. Tuvo una amplia cobertura en la prensa sueca y televisión y apareció en internet. También suscitó un enorme interés entre la opinión pública.

El mismo día dos periódicos importantes llevaron a cabo una votación en sus páginas web para preguntar a los lectores si creían que esta persona debía recibir el tratamiento gratis y en 24 horas 100.000 personas había votado, el 80% dijo ‘sí’ y el artículo recibió 250 comentarios. ‘Estaba sorprendida y orgullosa de la gente de Suecia, que demostraron una gran solidaridad, aunque les dijeron que el tratamiento era muy caro y sabían que saldría de sus impuestos,’ dice Veronica Hubinette. ‘La mayoría de las personas estaban de acuerdo antes de exponerles nuestros argumentos.’

Los argumentos eran económicos, políticos y éticos. Eran tan convincentes que consiguieron conquistar a la gente y el pensamiento de los políticos que presionaron al hospital que había denegado el tratamiento. Finalmente, en noviembre de 2007, la política del hospital se anuló y hoy los 4 niños con Hunter tienen derecho a recibir la enzima sin gasto alguno, dondequiera que vivan en Suecia.

Sin embargo, el grupo de pacientes MPS de Suecia sabe que no debería depender del hospital la decisión y que, para que la solución sea sostenible, se necesita un Fondo Nacional para Medicamentos Huérfanos. En un debate en la TV nacional al que invitaron a Veronica Hübinette como representante de los pacientes, el Ministro de Sanidad aceptó la idea de crear un fondo nacional para medicamentos huérfanos.

Para más información:

Contactar con Veronica Hübinette de la Sociedad Sueca MPS

Autor: Paloma Tejada

Traductor: Conchi Casas Jorde

Fotos: Medicaciones © Darren Hester; MPS-föreningen © MPS-föreningen;

Familia © Matyushenko/Eurordis; paciente © Johanna Berglein/Eurordis